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白血病は血液のがんといわれ、赤血球、白血球、血小板などの血液細胞をつくる細胞（造血幹細胞）、あるいは途中過程の細胞（リンパ系前駆細胞、骨髄系前駆細胞）が、がんになる病気です。通常、血液細胞は、骨髄中で、造血幹細胞からいくつにも枝分かれして機能を持つものへと変化（分化）し、最終的に成熟して、白血球、赤血球、血小板となって血液中に放出されます。しかし、白血病では、がん化した細胞が無秩序につくられる（増殖する）ため、正常な造血能が抑制された状態となっています。
血液は、血漿（けっしょう）と血液細胞からできています。血液細胞は、赤血球、白血球および血小板に、白血球はさらに、好中球、好塩基球、好酸球、単球およびリンパ球に分けられます。
これら血液細胞のもとになっているのが、骨髄にある造血幹細胞です。造血幹細胞は、骨髄系前駆細胞とリンパ系前駆細胞に分かれ、さらにいくつも枝分かれしながら成熟し、最終的に血液細胞となって血液中に出て行きます。
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